Ionis Pharmaceut

Ionis hat den ersten Teilnehmer in der offenen Phase‑1/2‑Studie ASCEND mit ION337 zur Behandlung des Dravet‑Syndroms behandelt. ION337 soll die Produktion des Proteins NaV1.1 erhöhen und nutzt die N‑Methylacetamid‑(NMA) Modifikation, FDA hat dem Wirkstoff Fast‑Track‑Status zuerkannt. Die Studie umfasst eine einmonatige, einmalig ansteigende Dosisphase gefolgt von 24 Monaten mit mehrfacher ansteigender Dosierung und einer siebenmonatigen Sicherheitsnachbeobachtung bei Kindern im Alter von 2–12 Jahren. Ionis verzeichnete zuletzt einen Umsatz von 1,06 Mrd. USD (+48% J/J), bleibt jedoch unprofitabel mit einem Verlust von 2,02 USD je Aktie; die Marktkapitalisierung liegt bei 9,63 Mrd. USD und Analysten sehen Kursziele zwischen 68 und 125 USD. » Mehr auf de.investing.com

Die Phase‑3‑Studie CARDIO‑TTRansform mit Eplontersen verfehlte den primären Endpunkt zur Kombination aus kardiovaskulärer Mortalität und wiederkehrenden Ereignissen bis Woche 140, woraufhin die Aktie von Ionis Pharmaceuticals im vorbörslichen Handel rund 20,7% fiel. CARDIO‑TTRansform war mit 1.432 Patienten die bislang größte Studie zu ATTR‑CM und galt als zentraler Wachstumstreiber für Ionis bis 2026. Eine vorab definierte Subgruppenanalyse zeigte eine nominell signifikante Hazard Ratio für Eplontersen als Monotherapie, reichte aber nicht aus, das Scheitern der Gesamtstudie auszugleichen. Das Ergebnis stärkt Wettbewerber wie Alnylam im ATTR‑CM‑Markt und zwingt Investoren, die kurzfristigen kommerziellen Aussichten für Eplontersen neu zu bewerten. » Mehr auf de.investing.com

Partner GSK berichtete über wegweisende Phase‑3‑Ergebnisse aus B‑Well 1 und B‑Well 2, die eine 19%ige Rate funktioneller Heilungen mit bepirovirsen gegenüber 0% bei der Standardbehandlung zeigen, und die bei Patienten mit geringerer Virusaktivität auf 26% anstieg. Insgesamt erreichten 233 von 1.220 behandelten Patienten in den Studien eine funktionelle Heilung, und 49% hatten ein Oberflächenantigen ≤100 IU/ml ein Jahr nach der Behandlung; 23% wiesen in Woche 72 eine anhaltende Virussuppression auf. Die Studien erreichten die primären Endpunkte; unerwünschte Ereignisse umfassten Reaktionen an der Injektionsstelle und vorübergehende Erhöhungen der Leberwerte. » Mehr auf finance.yahoo.com