PRAXIS PRECISION MEDICINES INC

Praxis Precision Medicines, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems entwickelt, die durch ein neuronales Ungleichgewicht gekennzeichnet sind. Zu den führenden Produktkandidaten gehören PRAX-114, ein positiver allosterischer Modulator des extrasynaptischen GABAA-Rezeptors, der sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie zur Behandlung von schweren depressiven Störungen und perimenopausalen Depressionen befindet, und PRAX-944, ein selektiver niedermolekularer Inhibitor von T-Typ-Calciumkanälen, der sich in einer klinischen Phase-IIa-Studie zur Behandlung von essentiellem Tremor befindet. Das Unternehmen entwickelt außerdem PRAX-562, einen persistenten Natriumstromblocker, der sich in einer klinischen Phase-I-Studie zur Behandlung von schwerer pädiatrischer Epilepsie und Cephalgie bei Erwachsenen befindet; PRAX-222, ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) für Patienten mit Gain-of-Function (GOF) SCN2A-Epilepsie; und das KCNT1-Programm zur Behandlung von KCNT1 GOF-Epilepsie. Das Unternehmen hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit RogCon Inc. abgeschlossen, eine Lizenzvereinbarung mit Purdue Neuroscience Company, eine Forschungskooperation, eine Option und eine Lizenzvereinbarung mit Ionis Pharmaceuticals, Inc. und eine Zusammenarbeit mit The Florey Institute zur Entwicklung von drei neuartigen ASOs. Das Unternehmen wurde im Jahr 2015 gegründet und hat seinen Sitz in Boston, Massachusetts.

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