Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx erhielt die FDA-Zulassung für Genglycos, eine einmalige Gentherapie gegen Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia, mit einem US-Listenpreis von etwa 2,7 Millionen US-Dollar; die Verfügbarkeit wird innerhalb von 30–60 Tagen über qualifizierte Behandlungszentren erwartet. Daten aus der Phase-3-Studie zeigten dauerhafte Reduktionen der täglichen Maisstärkeaufnahme bei gleichzeitig beibehaltener Blutzuckerkontrolle, was eine Premiumpreisgestaltung und den First-Mover-Status untermauert. Der kommerzielle Erfolg hängt davon ab, die kleine berechtigte Patientengruppe zu identifizieren und zu diagnostizieren, Erstattungen durch Kostenträger zu sichern, die von der FDA geforderten Nachweise nach der Zulassung zu erfüllen und die Behandlung über spezialisierte Zentren zu skalieren. » Mehr auf finance.yahoo.com

Die FDA erteilte Ultragenyx eine beschleunigte Zulassung für die Gentherapie Genglycos. Cantor Fitzgerald hob daraufhin das Kursziel für die Aktie auf 103 USD an, was einem Kurspotenzial von rund 260 % entspricht. Die Zulassung ist die erste Gentherapie des Unternehmens und stärkt das auf seltene genetische Erkrankungen ausgerichtete Geschäftsmodell. » Mehr auf finanzen.net

Die FDA erteilte Ultragenyx eine beschleunigte Zulassung für GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr/DTX401) zur Behandlung von Patienten ab acht Jahren mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia. Die Entscheidung stützt sich auf die 48‑wöchige randomisierte Phase‑3‑Studie GlucoGene, die eine signifikante Reduktion des Bedarfs an Maisstärke gegenüber Placebo zeigte (p<0,001). Ultragenyx muss als Auflage zwei Jahre Langzeitdaten aus einer offenen Behandlung von 50 Patienten und 20 Kontrollpatienten nachreichen; alle Studienteilnehmer werden insgesamt bis zu zehn Jahre nachbeobachtet. Das Unternehmen meldete zudem Rekordumsatz für Q2 von 214 Mio. USD und bestätigte seine Jahresprognose; die Aktie notiert weiterhin deutlich unter dem 52‑Wochen‑Hoch. » Mehr auf de.investing.com