Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für seltene Krankheiten konzentriert. Zu seinen kommerziellen Produkten und Produktkandidaten gehört Galafold, ein orales Präzisionsmedikament für die Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit und einer zugänglichen Galaktosidase-alpha-Genvariante auf der Grundlage von In-vitro-Assay-Daten. Darüber hinaus entwickelt es AT-GAA, ein neuartiges Behandlungsparadigma für die Pompe-Krankheit; Enzymersatztherapien für Pompe-Krankheiten; CLN3, das sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie befindet, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmaligen intrathekalen Verabreichung einer Gentherapie des AAV-Serotyps AT-GTX-502 bei Patienten mit CLN3 zu untersuchen; und CDKL5, ein Gen auf dem X-Chromosom, das für das CDKL5-Protein kodiert, das die Expression essenzieller Proteine für die normale Gehirnentwicklung reguliert. Das Unternehmen hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit dem Nationwide Children's Hospital, der University of Pennsylvania und GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.

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