REGENXBIO INC. DL-,0001

REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase und bietet Produktkandidaten für die Gentherapie an, mit denen Gene in Zellen eingebracht werden können, um genetische Defekte zu beheben oder Zellen im Körper in die Lage zu versetzen, therapeutische Proteine oder Antikörper zu produzieren, die Krankheiten beeinflussen sollen. Die Produktkandidaten für die Gentherapie basieren auf der NAV-Technologieplattform, einer proprietären Plattform für die Verabreichung von Genen durch adeno-assoziierte Viren. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist RGX-314, der sich in einer klinischen Phase-III-Studie für die Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration befindet. Außerdem entwickelt es RGX-121, das sich in einer klinischen Phase I/II-Studie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II befindet; RGX-111, das sich in einer klinischen Phase I/II-Studie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ I befindet;RGX-181, das sich in der präklinischen Phase zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ II befindet; RGX-202 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, das sich in der klinischen Phase I/II befindet; und RGX-381 zur Behandlung der okulären Manifestationen der CLN2-Krankheit, das sich in der präklinischen Phase befindet. REGENXBIO Inc. lizenziert seine NAV-Technologieplattform auch an andere Biotechnologie- und Pharmaunternehmen und hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit der Neurimmune AG zur Entwicklung neuartiger Gentherapien abgeschlossen. REGENXBIO Inc. wurde im Jahr 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Rockville, Maryland.

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