Sarepta Therapeutics

Die Fachinformationen für Sareptas Gentherapie ELEVIDYS wurden um ein Boxed Warning zu akutem schweren Leberschaden und akutem Leberversagen ergänzt. Die Indikation für nicht gehfähige Patienten wurde gestrichen; für gehfähige Patienten ab 4 Jahren bleibt die Zulassung bestehen. Neue Leitlinien empfehlen orale Kortikosteroide vor und nach Infusion sowie wöchentliche Überwachung für drei Monate; ein zusätzlicher Warnhinweis zu Infektionsrisiken durch Immunsuppression wurde eingefügt. Sarepta plant eine Studie mit Sirolimus zur Verbesserung des immunsuppressiven Schemas und informiert über hohe Barmittelverbräuche trotz eines Q3-Ergebnisses, das Erwartungen beim Umsatz übertraf.» Mehr auf de.investing.com

Sarepta verliert 22% nach der Mitteilung, dass die Phase‑3‑ESSENCE-Studie zu AMONDYS 45 und VYONDYS 53 den primären Endpunkt bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Exon‑45/53) nicht statistisch signifikant erreichte (Unterschied 0,05 Schritte/s; P=0,309). Das Unternehmen betont positive Tendenzen, verweist auf pandemiebedingte Störeinflüsse und eine analysierte 30% verringerte Krankheitsprogression bei Ausschluss betroffener Teilnehmer (P=0,09). Sarepta plant ein Treffen mit der FDA zur Diskussion einer Umwandlung der beschleunigten Zulassung, meldete Q3‑Nettoerlöse von 370 Mio. USD und hat Kostenmaßnahmen sowie die Refinanzierung von Anleihen 2027 eingeleitet.» Mehr auf de.investing.com

Sarepta meldet für Q3 2025 ein EPS von -0,13 US$ versus erwartete -0,70 US$ und einen Umsatz von 399 Mio. US$, deutlich über den Prognosen. Strategische Kostensenkungen verringerten die operativen Verluste, die Aktie stieg nachbörslich um 2,04% auf 24,50 US$. Das Unternehmen nennt für Elevidys eine jährliche Umsatzuntergrenze von 500 Mio. US$ und plant ein FDA‑Meeting zur ESSENCE‑Studie sowie erste siRNA‑Daten für Q1 2026, sieht aber Risiken durch gemischte PMO‑Studienergebnisse und operative Herausforderungen.» Mehr auf de.investing.com