Sarepta Therapeutics

Die bullische These besagt, dass Sarepta Therapeutics sich von einem forschungsorientierten Biotech-Unternehmen zu einer kommerziellen Plattform für genetische Medizin entwickelt hat, getrieben durch die Akzeptanz von Elevidys, $1,76 Mrd. Umsatz in den ersten neun Monaten 2025 und eine aufkommende Profitabilität. Das Unternehmen betreibt Plattformen für Gentherapie, siRNA und CRISPR und nennt kurzfristige Katalysatoren wie FDA‑Feedback zur limbären Gürteldystrophie, Proof‑of‑Concept‑Daten für siRNA, Zulassungserweiterung für Elevidys und Hochskalierung der Produktion. Starke institutionelle Beteiligung, Partnerschaften mit Roche und Arrowhead sowie eine Barreserve von $865 Mio. werden als Risikominderer hervorgehoben, trotz verbleibender regulatorischer und klinischer Risiken.» Mehr auf finance.yahoo.com

Sarepta wird auf der MDA-Konferenz (8.–11. März 2026) umfangreiche Studiendaten zu Duchenne-Therapien vorstellen, darunter eine Late-Breaking-Präsentation zu Delandistrogen‑Moxeparvovec aus der Phase‑3‑Studie EMBARK mit Ergebnissen bis zu drei Jahre nach Infusion versus einer externen Kontrollgruppe. Gezeigt werden zudem Betreuerberichte über zwei Jahre, eine Sicherheitsanalyse mit Nachbeobachtungen bis zu 7,5 Jahren sowie Phase‑3‑Resultate für die Exon‑Skipping-Wirkstoffe Golodirsen und Casimersen. Ergänzt werden die Daten durch eine Real‑World‑Analyse zum Überleben mit Exon‑Skipping, Zwischenergebnisse der Phase‑4‑Studie EVOLVE und weitere Poster zu Dystrophin‑Messungen und einer Phase‑1b‑Studie zu Patidistrogen‑Bexoparvovec.» Mehr auf de.investing.com

Die Markteinführung der Gentherapie ELEVIDYS in Japan durch Chugai nach Aufnahme in die staatliche Preisliste löste eine Meilensteinzahlung von 40 Mio. USD an Sarepta Therapeutics aus und trieb die Aktie an. ELEVIDYS ist die erste in Japan zugelassene Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie für gehfähige Patienten im Alter von 3 bis unter 8 Jahren mit bestimmten DMD-Gen-Deletionstypen und negativem Anti-AAVrh74-Antikörper-Test. Die Zulassung basierte auf Daten aus dem klinischen Programm, unter anderem der Phase‑3‑Studie EMBARK; Chugai wird in Japan Post‑Marketing‑Studien und Überwachungen durchführen. Laut Kooperationsvereinbarung mit Roche verantwortet Sarepta Zulassung, US‑Vermarktung und Herstellung, Roche und Chugai die Außermarkt‑Kommerzialisierung inklusive Japan.» Mehr auf de.investing.com