uniQure

Uniqure meldet vorläufige Daten zu AMT-191: Alle 11 Patienten zeigten eine dosisabhängige Erhöhung der α‑Galactosidase A‑Aktivität, in der höchsten Kohorte bis zu 27,7‑ bis 223,7‑faches des Normalwerts; ein Patient hielt supraphysiologische Expression über mehr als ein Jahr. Sechs von 11 Patienten konnten die bisherige Enzymersatztherapie absetzen, und Plasma‑Lyso‑Gb3‑Spiegel blieben stabil. AMT-191 zeigte ein beherrschbares Sicherheitsprofil, allerdings traten in der mittleren Dosisgruppe zwei asymptomatische Leberenzym‑Erhöhungen Grad 3 als dosislimitierende Toxizitäten auf, weshalb die Dosierung in mittleren und hohen Kohorten vorübergehend ausgesetzt wurde.» Mehr auf de.investing.com

Der Apis Flagship Fund erklärte, dass uniQure im 4. Quartal 2025 etwa 1,1 % beigetragen habe und den Rückgang auf eine technische Pause nach vorher starker Performance statt auf sich verschlechternde Fundamentaldaten zurückführt. Apis hob uniQure unter den bemerkenswerten Beteiligungen hervor, während die Aktie am 30. Januar 2026 bei etwa $22,72 gehandelt wurde, mit einer Marktkapitalisierung von knapp $1,4 Milliarden und einer 52-Wochen-Spanne von $7,76–$71,50. Das Interesse von Hedgefonds stieg: 59 Portfolios hielten uniQure Ende des 3. Quartals, nach 36 im vorangegangenen Quartal.» Mehr auf finance.yahoo.com

uniQure hat ein Typ-A-Meeting mit der FDA angesetzt, um das Datenpaket für eine mögliche beschleunigte Zulassung von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit zu besprechen. Das Unternehmen betont den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf und will nach Erhalt des offiziellen Sitzungsprotokolls ein regulatorisches Update veröffentlichen. uniQure weist auf seine breitere Gentherapie-Pipeline hin; die Marktbewertung liegt bei rund 1,4 Milliarden US-Dollar und die Aktie stieg im vergangenen Jahr um über 45 %.» Mehr auf de.investing.com