uniQure

Stifel senkte sein Kursziel für UniQure auf 40 US‑Dollar und Mizuho kürzte sein Ziel auf 33 US‑Dollar, behielt aber positive Ratings bei, nachdem die FDA signalisiert hatte, dass die AMT‑130‑Phase‑I/II‑Daten voraussichtlich keine primären Belege für eine BLA liefern. UniQure teilte mit, die Rückmeldung zu prüfen und plant, dringend ein Folgegespräch mit der FDA im Fiskalquartal 1 2026 zu beantragen. Das Unternehmen entwickelt Gentherapien, darunter AMT‑130 für die Huntington‑Krankheit, und bewertet seinen regulatorischen Weg und die Zeitpläne neu.» Mehr auf finance.yahoo.com

Die Aktie von uniQure fiel um rund 14%, nachdem die FDA mitteilte, die vorliegenden Phase‑I/II‑Daten zu AMT-130 würden voraussichtlich keine ausreichende primäre Evidenz für einen Biologics License Application‑Antrag liefern. uniQure wertet das Feedback aus und plant, für das erste Quartal 2026 ein Folgetreffen mit der Aufsichtsbehörde zu beantragen, um weitere Schritte zu klären. AMT-130 wird als potenzielle Gentherapie für die Huntington-Krankheit entwickelt; das Management betont die Zusammenarbeit mit der FDA und die Dringlichkeit des ungedeckten medizinischen Bedarfs.» Mehr auf de.investing.com

William Blair bestätigte sein Market-Perform-Rating für uniQure, während das Unternehmen auf eine Rückmeldung der FDA zu seiner AMT-130-Therapie gegen Huntington wartet. Die FDA deutete an, dass zuvor als ausreichend angesehene Phase-1/2-Daten für eine BLA nicht mehr genügen, und uniQure erwartet die finalen Protokollnotizen eines Pre-BLA-Meetings innerhalb von 30 Tagen. Das Unternehmen plant eine proaktive Abstimmung mit den Behörden, um einen Weg über ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zu verfolgen, während Interesse aus Industrie und Patienten für einen schnelleren Prüfprozess Druck erzeugen könnte. uniQure bleibt weiterhin auf einmalige Gentherapien für schwere genetische Erkrankungen fokussiert.» Mehr auf finance.yahoo.com