uniQure

uniQure plant, im dritten Quartal 2026 einen Zulassungsantrag für AMT-130 bei der MHRA einzureichen, gestützt auf eine Dreijahresanalyse der Phase‑I/II‑Daten. Bei hoher Dosierung zeigte die Analyse eine um 75 % verlangsamte Krankheitsprogression gegenüber einer externen Kontrollgruppe (p=0,003); das Sicherheitsprofil wurde als beherrschbar beschrieben. Ein Vorabgespräch mit der MHRA fand statt; zudem ist für Q2 2026 ein Type‑B‑Meeting mit der FDA zur Diskussion eines Phase‑III‑Designs geplant. Das Unternehmen verfolgt parallel regulatorische Schritte in weiteren Märkten und will im zweiten Halbjahr 2026 über Fortschritte informieren. » Mehr auf de.investing.com

Die FDA forderte UniQure auf, eine neue randomisierte, placebokontrollierte Studie für seine Huntington-Gentherapie durchzuführen und widersprach damit früheren Leitlinien, wonach externe Kontrolldaten ausreichen könnten. Diese Forderung ist eine von mehreren jüngsten Kehrtwenden der FDA, die dazu geführt haben, dass die Behörde im vergangenen Jahr mindestens acht Arzneimittelanträge abgelehnt oder von ihnen abgeraten hat, was Investoren verunsichert. Marktteilnehmer fürchten, dass die gestiegene regulatorische Unvorhersehbarkeit die Hürden für Zulassungen bei seltenen Krankheiten erhöhen und die Pipelines anderer Unternehmen gefährden könnte. » Mehr auf cnbc.com

Ein ranghoher FDA-Beamter sagte, UniQures Gentherapie gegen Huntington habe keinen nachweisbaren Nutzen erbracht, und bestätigte, dass die Behörde eine placebokontrollierte, randomisierte Studie verlangt habe. UniQure argumentiert, eine solche Studie sei unethisch, weil sie eine länger andauernde Scheinoperation am Gehirn erfordere, während die FDA sagt, sie habe nie zugestimmt, einen Vergleich mit einer externen Kontrollgruppe zu akzeptieren. Der Streit ist öffentlich geworden und hat die Märkte bewegt: UniQure-Aktien stiegen intraday um mehr als 10 %, obwohl sie im Jahresverlauf um 58 % gefallen sind. » Mehr auf cnbc.com