uniQure

Die Aktie von uniQure fiel um rund 14%, nachdem die FDA mitteilte, die vorliegenden Phase‑I/II‑Daten zu AMT-130 würden voraussichtlich keine ausreichende primäre Evidenz für einen Biologics License Application‑Antrag liefern. uniQure wertet das Feedback aus und plant, für das erste Quartal 2026 ein Folgetreffen mit der Aufsichtsbehörde zu beantragen, um weitere Schritte zu klären. AMT-130 wird als potenzielle Gentherapie für die Huntington-Krankheit entwickelt; das Management betont die Zusammenarbeit mit der FDA und die Dringlichkeit des ungedeckten medizinischen Bedarfs.» Mehr auf de.investing.com

William Blair bestätigte sein Market-Perform-Rating für uniQure, während das Unternehmen auf eine Rückmeldung der FDA zu seiner AMT-130-Therapie gegen Huntington wartet. Die FDA deutete an, dass zuvor als ausreichend angesehene Phase-1/2-Daten für eine BLA nicht mehr genügen, und uniQure erwartet die finalen Protokollnotizen eines Pre-BLA-Meetings innerhalb von 30 Tagen. Das Unternehmen plant eine proaktive Abstimmung mit den Behörden, um einen Weg über ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zu verfolgen, während Interesse aus Industrie und Patienten für einen schnelleren Prüfprozess Druck erzeugen könnte. uniQure bleibt weiterhin auf einmalige Gentherapien für schwere genetische Erkrankungen fokussiert.» Mehr auf finance.yahoo.com

Summers Value Partners hat eine Long‑Position in UniQure aufgebaut, nachdem Phase‑3‑Daten eine Reduktion der Krankheitsprogression bei Morbus Huntington um 75 % zeigten und das Ergebnis als potenziell bahnbrechend bezeichnet wurde. Der Fonds sagte, die gehaltene Position sei angesichts der frühen Entwicklungsphase angemessen dimensioniert. UniQure‑Aktien waren volatil, im Monatsverlauf rund 50 % im Minus, aber über 52 Wochen um etwa 421 % gestiegen; der Kurs schloss am 18. Nov. bei 29,71 USD, mit einer Marktkapitalisierung von 1,85 Mrd. USD.» Mehr auf finance.yahoo.com