uniQure

Die uniQure-Aktien stiegen um 17,93 % auf 30,84 USD, da das Unternehmen sich auf Präsentationen bei der Guggenheim Healthcare Innovation Conference und der Stifel 2025 Healthcare Conference vorbereitet. Im Q3 weitete sich der Nettoverlust auf 80,5 Mio. USD aus, während die Gesamterlöse um 61 % auf 3,7 Mio. USD wuchsen, begünstigt durch höhere Lizenzerlöse. uniQure meldete positive Topline-Daten der Phase‑1/2 für AMT‑130, die eine Verlangsamung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit um 75 % zeigten, und erklärte, man stehe nach einer verhaltenen ersten Reaktion auf den BLA‑Plan mit der FDA in Kontakt.» Mehr auf finance.yahoo.com

Die Aktie von uniQure fiel am Montag um rund 75%, nachdem die FDA mitteilte, dass die Daten aus den Phase‑I/II‑Studien zu AMT‑130 im Vergleich zu externen Kontrollgruppen nicht länger als ausreichend für eine BLA‑Einreichung gelten. Die Entscheidung widerspricht früheren Hinweisen der Behörde aus November 2024 und wird von uniQure als unerwartete, drastische Änderung bezeichnet. Der Zeitplan für eine Zulassungsanmeldung ist nun unklar; das Unternehmen erwartet finale Sitzungsprotokolle innerhalb von 30 Tagen und will dringend weitere Gespräche mit der FDA sowie mit anderen Zulassungsbehörden führen. AMT‑130 hatte zuvor den Status "Breakthrough Therapy" und die RMAT‑Klassifikation erhalten.» Mehr auf de.investing.com

uniQure meldete ermutigende Sicherheits- und explorative Wirksamkeitsergebnisse für AMT-191, was die jüngsten Kursgewinne stützt. Das Unternehmen verfügt über 377 Millionen US-Dollar in Barmitteln und Wertpapieren, was eine Finanzierung bis ins Jahr 2027 ermöglicht, während andere Kandidaten wie AMT-130 und AMT-260 weiter vorangetrieben werden. Analysten bleiben überwiegend positiv: 10 von 12 bewerten die Aktie als Buy, das Konsens-Kursziel liegt bei 71,75 US-Dollar.» Mehr auf investing.com