uniQure

Die Aktien von uniQure kletterten um 20% nachdem Replimune mitteilte, sich mit der FDA auf das weitere Vorgehen zur Wiedereinreichung des Zulassungsantrags (BLA) für RP1 in Kombination mit Nivolumab geeinigt zu haben. Replimune kündigte an, den BLA nach konstruktiven Gesprächen in den kommenden Tagen erneut einzureichen, woraufhin dessen Aktie um rund 70% stieg. Die Kursreaktionen spiegeln Marktoptimismus über eine mögliche Neuausrichtung der FDA nach dem Rücktritt von Behördenleiter Marty Makary wider. » Mehr auf de.investing.com

uniQure plant, im dritten Quartal 2026 einen Zulassungsantrag für AMT-130 bei der MHRA einzureichen, gestützt auf eine Dreijahresanalyse der Phase‑I/II‑Daten. Bei hoher Dosierung zeigte die Analyse eine um 75 % verlangsamte Krankheitsprogression gegenüber einer externen Kontrollgruppe (p=0,003); das Sicherheitsprofil wurde als beherrschbar beschrieben. Ein Vorabgespräch mit der MHRA fand statt; zudem ist für Q2 2026 ein Type‑B‑Meeting mit der FDA zur Diskussion eines Phase‑III‑Designs geplant. Das Unternehmen verfolgt parallel regulatorische Schritte in weiteren Märkten und will im zweiten Halbjahr 2026 über Fortschritte informieren. » Mehr auf de.investing.com

Die FDA forderte UniQure auf, eine neue randomisierte, placebokontrollierte Studie für seine Huntington-Gentherapie durchzuführen und widersprach damit früheren Leitlinien, wonach externe Kontrolldaten ausreichen könnten. Diese Forderung ist eine von mehreren jüngsten Kehrtwenden der FDA, die dazu geführt haben, dass die Behörde im vergangenen Jahr mindestens acht Arzneimittelanträge abgelehnt oder von ihnen abgeraten hat, was Investoren verunsichert. Marktteilnehmer fürchten, dass die gestiegene regulatorische Unvorhersehbarkeit die Hürden für Zulassungen bei seltenen Krankheiten erhöhen und die Pipelines anderer Unternehmen gefährden könnte. » Mehr auf cnbc.com