Metagenomi

Metagenomi stellte auf der Wells Fargo Gesundheitskonferenz präklinische Fortschritte seines führenden In-vivo-CRISPR-Programms MGX-001 für Hämophilie A vor, das Faktor-VIII in physiologische Bereiche integrieren soll und bei deutlich niedrigeren AAV-Dosen wirksame Ergebnisse zeigte. Das Unternehmen peilt die IND-Einreichung für MGX-001 im 4. Quartal 2024 an und plant den Studienstart 2027 mit einer globalen Phase I/II-Studie. Metagenomi verfügt laut Management über 120,7 Mio. US-Dollar liquide Mittel, die den Betrieb voraussichtlich bis Q4 2027 sichern, und treibt darüber hinaus Kooperationen und weitere Programme voran. » Mehr auf de.investing.com

Metagenomi stellt in einer Studie in Nature Structural & Molecular Biology MG119-28 vor, eine kompakte Cas12f-Nuklease, die laut Forschung durch höhere Proteinstabilität und stabilere guide-RNA schnellere DNA-Spaltung und verbesserte Editierungseffizienz zeigt. Die Studie, erstellt in Zusammenarbeit mit der University of Texas at Austin, baut auf Proof-of-Concept-Daten auf, die 64% Reduktion des Atxn2-Proteins bei Mäusen nach AAV-Verabreichung demonstrierten. Das Unternehmen prüft Anwendungen über hepatische Indikationen hinaus, während das klinisch aktive Biotech mit einem Marktwert von 54 Mio. USD weiter liquide Mittel verbraucht und typische Entwicklungsrisiken trägt. » Mehr auf de.investing.com

Metagenomi hat die Umfirmierung abgeschlossen und priorisiert präklinische In‑vivo-Therapeutika, allen voran das Hämophilie‑A-Programm MGX-001, das in nicht‑menschlichen Primaten laut Unternehmen kurative Faktor‑VIII-Aktivität ohne identifizierbare Off‑Target‑Effekte zeigte. Nach einem Pre‑IND-Meeting plant Metagenomi die Einreichung von IND/CTA-Anträgen im vierten Quartal 2026. Die Gesellschaft erwartet finanzielle Reichweite bis ins vierte Quartal 2027, weist mehr liquide Mittel als Schulden auf, verbrennt aber weiterhin Mittel; Analysten sehen Kursziele von 7–12 USD. » Mehr auf de.investing.com