WAVE Life Sciences

Wave Life Sciences Ltd., ein Unternehmen für genetische Medizin in der klinischen Phase, entwirft, optimiert und produziert neuartige stereoreine Oligonukleotide mit Hilfe von PRISM, einer Plattform für die Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten. Das Unternehmen entwickelt Oligonukleotide, die auf Ribonukleinsäure abzielen, um die Expression von krankheitsfördernden Proteinen zu reduzieren, die Produktion von funktionellen Proteinen wiederherzustellen oder die Proteinexpression zu modulieren. Das Unternehmen entwickelt auch WVE-004, ein C9orf72-Molekül zur Behandlung von amyotropher Lateralsklerose und frontotemporaler Demenz; WVE-003, ein SNP3-Molekül zur Behandlung der Huntington-Krankheit; WVE-N531, ein Exon 53-Molekül zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, und ATXN3, ein Forschungsprogramm zur Behandlung der spinozerebellären Ataxie 3, sowie mehrere präklinische Programme für ZNS-Erkrankungen. Darüber hinaus konzentriert sich das Unternehmen auf die Entwicklung von GalNAc-konjugierten AIMern zur Behandlung von Leberindikationen, die den Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) umfassen, sowie auf zwei präklinische Programme, wie das Usher-Syndrom Typ 2A (USH2A) und Retinitis pigmentosa aufgrund einer P23H-Mutation im RHO-Gen (RhoP23H) zur Behandlung von Netzhauterkrankungen. Das Unternehmen hat Kooperationsvereinbarungen mit Pfizer Inc. und Takeda Pharmaceutical Company Limited, der University of Oxford, der University of Massachusetts, der Western Washington University, dem Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A, der University of Louisville und dem University College London. Das Unternehmen wurde im Jahr 2012 gegründet und hat seinen Sitz in Singapur.

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