Precision BioSciences

Precision BioSciences legte im vorbörslichen Handel deutlich zu, nachdem das Unternehmen auf dem EASL-Kongress Daten der ELIMINATE-B-Studie vorstellte. Biopsieanalysen zeigen, dass PBGENE-HBV cccDNA-abgeleitete Transkripte um etwa 1 Log reduzierte und erstmals eine Eliminierung/Inaktivierung von cccDNA in Leberbiopsien nachweist. Die Studie etablierte pgRNA als Biomarker und berichtete bei allen Patienten mit nachweisbarer pgRNA zu Studienbeginn einen Verlust dieser pgRNA; es traten keine dosislimitierenden Toxizitäten auf, nur vorübergehende infusionsbedingte Reaktionen und reversible ALT/AST-Anstiege. Precision erwartet bis Ende 2026 weitere Updates zur Studie. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences hat auf der ASGCT-konferenz präklinische Daten zu PBGENE‑DMD vorgestellt, die bei jungen Mäusen bis zu 3‑fach höhere Dystrophin-Wiederherstellung in der Skelettmuskulatur und bis zu 12‑fach höhere Werte in der Atemmuskulatur zeigten. In zwei Wochen alten Mäusen wurden bis zu 12 % Dystrophin im Zwerchfell und bis zu 30 % in der Interkostalmuskulatur erreicht; bis zu 70 % dystrophin-positive Fasern nach drei Monaten wurden gemessen. PBGENE‑DMD zielt auf Exons 45–55 und damit rund 60 % der DMD-Patienten; die laufende Phase‑1/2‑Studie FUNCTION‑DMD rekrutiert Jungen im Alter von 2–7 Jahren. Das Programm hat Orphan‑Drug‑ und Fast‑Track‑Status, die Aktie notiert nahe 52‑Wochen‑Hoch und die Bewertung wird trotz erheblichem Aufwärtspotenzial von InvestingPro als ambitioniert eingeschätzt; das Unternehmen verbraucht derzeit schnell Barmittel. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences stellte auf der MDA-Konferenz präklinische GLP-Daten zu PBGENE‑DMD in einem humanisierten Mausmodell vor. Die Behandlung verbesserte Leberenzyme und senkte CK-Werte nach 90 Tagen um 50–65%, zeigte geringere Muskelpathologie und Nachweis dystrophin-positiver Fasern in Skelett- und Herzmuskulatur. PBGENE‑DMD zielt auf Mutationen in Exons 45–55 (bis zu 60% der Jungen mit DMD) und erhielt von der FDA Fast‑Track-, Rare Pediatric Disease- und Orphan‑Drug‑Status; nach IND‑Zulassung sollen in H1 2026 US-Studienzentren aktiviert werden. Trotz des Fortschritts weist das Unternehmen einen negativen freien Cashflow von 73 Mio. USD auf; Analysten behalten optimistische Kursziele, erwarten aber für das laufende Jahr keine Profitabilität. » Mehr auf de.investing.com