Precision BioSciences

Precision BioSciences stellte auf der MDA-Konferenz präklinische GLP-Daten zu PBGENE‑DMD in einem humanisierten Mausmodell vor. Die Behandlung verbesserte Leberenzyme und senkte CK-Werte nach 90 Tagen um 50–65%, zeigte geringere Muskelpathologie und Nachweis dystrophin-positiver Fasern in Skelett- und Herzmuskulatur. PBGENE‑DMD zielt auf Mutationen in Exons 45–55 (bis zu 60% der Jungen mit DMD) und erhielt von der FDA Fast‑Track-, Rare Pediatric Disease- und Orphan‑Drug‑Status; nach IND‑Zulassung sollen in H1 2026 US-Studienzentren aktiviert werden. Trotz des Fortschritts weist das Unternehmen einen negativen freien Cashflow von 73 Mio. USD auf; Analysten behalten optimistische Kursziele, erwarten aber für das laufende Jahr keine Profitabilität. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences verkauft 10.815.000 Stammaktien und zugehörige Optionsscheine in einer Platzierung, die rund 75 Mio. USD Bruttoerlös bei einem kombinierten Preis von 6,14 USD pro Einheit bringen soll; bestimmte Investoren erhalten vorfinanzierte Optionsscheine zu 6,139995 USD. Jeder volle Optionsschein hat einen Ausübungspreis von 7,25 USD, ist sofort ausübbar und verfällt in fünf Jahren; Abschluss der Emission wird für den oder um den 12. November 2025 erwartet. Nettoerlöse sollen Forschung und Entwicklung, Betriebskapital und allgemeine Unternehmenszwecke finanzieren; Anleger an der Transaktion sind unter anderem Aberdeen Investments, Bleichroeder LP und Driehaus Capital Management. Trotz positiver Daten aus der Phase‑1‑Studie zu PBGENE‑HBV, einem neuen Patent und Publikationen bleibt die finanzielle Lage schwach (Marktkapitalisierung ~80 Mio. USD, EBITDA -87,9 Mio. USD), wobei die Bilanz mit einer Current Ratio von 3,45 als robust eingestuft wird. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences präsentierte in der Phase‑1‑Studie ELIMINATE‑B dosisabhängige antivirale Effekte von PBGENE‑HBV bei allen neun Patienten der ersten drei Kohorten sowie gute Verträglichkeit ohne dosislimitierende Toxizitäten. In der höchsten Dosisgruppe zeigten alle drei Patienten starke HBsAg‑Reduktionen, und eine Leberbiopsie belegte virale DNA‑Editierung, die mit HBsAg‑Rückgang korreliert. Das Unternehmen sicherte sich ein US‑Patent bis März 2042 und veröffentlicht weitere positive ARCUS‑Plattformdaten, steht aber zugleich vor Liquiditäts‑ und Verlustrisiken sowie einem jüngsten Kursrückgang. » Mehr auf de.investing.com