Precision BioSciences

Precision BioSciences hat den ersten Patienten in der Phase‑1/2-Studie FUNCTION‑DMD mit PBGENE‑DMD behandelt. Die Therapie nutzt zwei ARCUS‑Nukleasen in einem AAV‑Vektor, um Exons 45–55 des Dystrophin-Gens zu entfernen und so ein nahezu funktionsfähiges Dystrophin zu erzeugen; der Ansatz ist für bis zu 60% der DMD‑Patienten mit Mutationen in diesem Bereich anwendbar. Eingeschlossen werden gehfähige Kinder im Alter von zwei bis sieben Jahren; erste Sicherheitsdaten erwartet das Unternehmen bis Ende 2026. PBGENE‑DMD hat bereits Orphan‑Drug‑ und Fast‑Track‑Status der FDA und ist für ein Priority Review Voucher qualifiziert. » Mehr auf de.investing.com

Mit Wirkung zum 1. August wechselt Alex Kelly vom CFO in die neu geschaffene Rolle des Chief Operating Officer und übernimmt kundennahen Bereiche. Naresh Tanna wird neuer Chief Financial Officer und verantwortet Finanzen, Reporting und Investor Relations. Cindy Atwell bleibt Chief Development Officer; zusätzlich wurde Cassie Gorsuch als Chief Scientific Officer eingestellt, während das Unternehmen klinische Daten zu PBGENE-HBV und PBGENE-DMD vorlegt und seine ARCUS-Gen‑Editing‑Plattform weiterentwickelt. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences legte im vorbörslichen Handel deutlich zu, nachdem das Unternehmen auf dem EASL-Kongress Daten der ELIMINATE-B-Studie vorstellte. Biopsieanalysen zeigen, dass PBGENE-HBV cccDNA-abgeleitete Transkripte um etwa 1 Log reduzierte und erstmals eine Eliminierung/Inaktivierung von cccDNA in Leberbiopsien nachweist. Die Studie etablierte pgRNA als Biomarker und berichtete bei allen Patienten mit nachweisbarer pgRNA zu Studienbeginn einen Verlust dieser pgRNA; es traten keine dosislimitierenden Toxizitäten auf, nur vorübergehende infusionsbedingte Reaktionen und reversible ALT/AST-Anstiege. Precision erwartet bis Ende 2026 weitere Updates zur Studie. » Mehr auf de.investing.com