Precision BioSciences

Precision BioSciences hat auf der ASGCT-konferenz präklinische Daten zu PBGENE‑DMD vorgestellt, die bei jungen Mäusen bis zu 3‑fach höhere Dystrophin-Wiederherstellung in der Skelettmuskulatur und bis zu 12‑fach höhere Werte in der Atemmuskulatur zeigten. In zwei Wochen alten Mäusen wurden bis zu 12 % Dystrophin im Zwerchfell und bis zu 30 % in der Interkostalmuskulatur erreicht; bis zu 70 % dystrophin-positive Fasern nach drei Monaten wurden gemessen. PBGENE‑DMD zielt auf Exons 45–55 und damit rund 60 % der DMD-Patienten; die laufende Phase‑1/2‑Studie FUNCTION‑DMD rekrutiert Jungen im Alter von 2–7 Jahren. Das Programm hat Orphan‑Drug‑ und Fast‑Track‑Status, die Aktie notiert nahe 52‑Wochen‑Hoch und die Bewertung wird trotz erheblichem Aufwärtspotenzial von InvestingPro als ambitioniert eingeschätzt; das Unternehmen verbraucht derzeit schnell Barmittel. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences stellte auf der MDA-Konferenz präklinische GLP-Daten zu PBGENE‑DMD in einem humanisierten Mausmodell vor. Die Behandlung verbesserte Leberenzyme und senkte CK-Werte nach 90 Tagen um 50–65%, zeigte geringere Muskelpathologie und Nachweis dystrophin-positiver Fasern in Skelett- und Herzmuskulatur. PBGENE‑DMD zielt auf Mutationen in Exons 45–55 (bis zu 60% der Jungen mit DMD) und erhielt von der FDA Fast‑Track-, Rare Pediatric Disease- und Orphan‑Drug‑Status; nach IND‑Zulassung sollen in H1 2026 US-Studienzentren aktiviert werden. Trotz des Fortschritts weist das Unternehmen einen negativen freien Cashflow von 73 Mio. USD auf; Analysten behalten optimistische Kursziele, erwarten aber für das laufende Jahr keine Profitabilität. » Mehr auf de.investing.com

Precision BioSciences verkauft 10.815.000 Stammaktien und zugehörige Optionsscheine in einer Platzierung, die rund 75 Mio. USD Bruttoerlös bei einem kombinierten Preis von 6,14 USD pro Einheit bringen soll; bestimmte Investoren erhalten vorfinanzierte Optionsscheine zu 6,139995 USD. Jeder volle Optionsschein hat einen Ausübungspreis von 7,25 USD, ist sofort ausübbar und verfällt in fünf Jahren; Abschluss der Emission wird für den oder um den 12. November 2025 erwartet. Nettoerlöse sollen Forschung und Entwicklung, Betriebskapital und allgemeine Unternehmenszwecke finanzieren; Anleger an der Transaktion sind unter anderem Aberdeen Investments, Bleichroeder LP und Driehaus Capital Management. Trotz positiver Daten aus der Phase‑1‑Studie zu PBGENE‑HBV, einem neuen Patent und Publikationen bleibt die finanzielle Lage schwach (Marktkapitalisierung ~80 Mio. USD, EBITDA -87,9 Mio. USD), wobei die Bilanz mit einer Current Ratio von 3,45 als robust eingestuft wird. » Mehr auf de.investing.com