PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Patienten mit seltenen Krankheiten konzentriert. Die Pipeline des Unternehmens umfasst kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien, darunter klinische, vorklinische und Forschungs- und Entdeckungsstadien, und konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für verschiedene therapeutische Bereiche, wie etwa seltene Krankheiten. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie im Europäischen Wirtschaftsraum und in den Vereinigten Staaten sowie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsens-Mutation in Brasilien und Russland an, vermarktet Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik und vertreibt Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten in Brasilien. Zur Spleiß-Plattform des Unternehmens gehört PTC518, das für die Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird. PTC Therapeutics, Inc. arbeitet mit F. Hoffman-La Roche Ltd. und Hoffman-La Roche Inc. sowie mit der Spinal Muscular Atrophy Foundation zusammen, um die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten in der regenerativen Medizin voranzutreiben, und mit Akcea Therapeutics, Inc. zur Vermarktung von Tegsedi und Waylivra für die Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey.

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